Onderzoek PRA-165831

Omschrijving

Geneesmiddelenonderzoek naar een nieuw middel voor de behandeling van taaislijmziekte, ook wel Cystische Fibrose (CF) genoemd

Gezochte deelnemers

man, gezond, 18 - 50 jaar

Duur en bezoeken

7 of 20 dagen verblijf

Bijzonderheden

  • Je rookt niet
  • Je Body Mass Index (BMI) is tussen de 18 en 30 kg/m2. De BMI geeft de verhouding tussen het lichaamsgewicht in kilogrammen en de lengte in meters weer.
  • Om te bepalen of je geschikt bent voor deelname aan dit onderzoek, zal je medisch worden gekeurd.

Vergoeding

Je krijgt een bruto vergoeding van €1001,- voor deelname aan één van de groepen uit Deel 1 (groep A1 t/m E2). Voor deelname aan Deel 2 (groep G t/m I) ontvang je een brutovergoeding van €2415,-.

Reiskosten worden vergoed op basis van kilometers (€0,19 netto per kilometer) met een minimum van €12,- en een maximum van €160,- (840 kilometer) per retour, ongeacht de wijze van vervoer.

 

Periode

Voor Deel 1 bestaat het onderzoek uit 1 periode waarbij je gedurende 7 dagen (6 nachten) in ons onderzoekscentrum in Groningen (locatie UMCG) zal verblijven.

Je verblijft voor Deel 2  van het onderzoek 1 periode van 20 dagen (19 nachten) in ons onderzoekscentrum in Groningen (locatie UMCG).

Let op: Je dient alle genoemde data van de groep naar keuze beschikbaar te zijn om deel te kunnen nemen. Dit zijn de data waarop het onderzoek gepland staat; deze kunnen nog wijzigen.

Meer informatie PRA-165831

Soort onderzoek

Het doel van het onderzoek is om te onderzoeken hoe veilig het middel is en hoe goed het wordt verdragen. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre het middel wordt opgenomen in, verdeeld in, en uitgescheiden uit het lichaam. Het onderzoek zal worden uitgevoerd in twee delen: Deel 1 en Deel 2.

Het middel is niet geregistreerd en zal in dit onderzoek voor het eerst aan mensen worden toegediend.

Het onderzoek zal alleen plaatsvinden als goedkeuring is verkregen van de Medisch-Ethische Toetsingscommissie.

Opzet en duur van het onderzoek

Voor Deel 1 bestaat het onderzoek uit 1 periode. Tijdens deze periode zal je gedurende 7 dagen (6 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen (locatie UMCG) verblijven. Je krijgt het middel of placebo (dezelfde formulering zonder werkzame stof) éénmalig toegediend. Voor Deel 2 bestaat het onderzoek uit 1 periode. Tijdens deze periode zal je gedurende 20 dagen (19 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen (locatie UMCG) verblijven. Je krijgt het middel of placebo gedurende 14 dagen eenmaal daags toegediend. In beide delen van het onderzoek zal het middel of placebo worden toegediend in de vorm van een drankje.

In Groep A1 zullen in eerste instantie 2 vrijwilligers gedoseerd worden: 1 vrijwilliger zal het middel toegediend krijgen en 1 zal placebo toegediend krijgen. In Groep A2 zullen 6 vrijwilligers gedoseerd worden: 5 vrijwilligers zullen het middel ontvangen en 1 placebo.

In de overige groepen van Deel 1 van het onderzoek worden in eerste instantie 3 vrijwilligers gedoseerd: 2 zullen het middel toegediend krijgen en 1 zal placebo toegediend krijgen. Vervolgens zullen 5 vrijwilligers gedoseerd worden: 4 zullen het middel ontvangen en 1 placebo. In Deel 2 van het onderzoek zullen per groep 6 vrijwilligers het middel toegediend krijgen en 2 vrijwilligers placebo. Of je het middel of placebo toegediend krijgt wordt door loting bepaald.

Gedurende het onderzoek zal regelmatig bloed worden afgenomen en zal urine worden verzameld. Bovendien zal op meerdere momenten een longfunctietest (spirometrie) gedaan worden en zal er in Deel 2 van het onderzoek zweet verzameld worden.

Risico's en medische begeleiding

Taaislijmziekte is een erfelijke aandoening en zorgt ervoor dat het lichaam abnormaal taai slijm produceert. Dit taaie slijm tast de orgaanfunctie aan van onder andere de longen, de alvleesklier en de lever.

In het menselijk lichaam speelt de ‘cystic fibrosis transmembrane conductance regulator’ (CFTR; dit is een eiwit dat aanwezig is in de celmembraan) een belangrijke rol in het transport van zout en water in en uit cellen. Bij taaislijmziekte zijn er veranderingen (mutaties) in het gen (DNA) dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van CFTR en door deze mutaties werkt CFTR niet goed of wordt het onvoldoende aangemaakt. Als gevolg daarvan is het transport van zout en water in en uit cellen verstoord en wordt het slijm abnormaal taai. Van het middel wordt verwacht dat het de werking van CFTR verbetert door het herstellen van de gevolgen van de CFTR mutaties.

Alle potentiële geneesmiddelen veroorzaken bijwerkingen; de mate waarin dit gebeurt verschilt. Omdat het middel in dit onderzoek voor het eerst aan mensen zal worden toegediend zijn er op dit moment nog geen bijwerkingen bij mensen bekend.

Dieronderzoeken naar de veiligheid in ratten en honden laten zien dat toediening van het middel effecten heeft op de bekleding van de maag en roodheid van de huid wat gerelateerd is aan ontsteking. Deze bevindingen werden waargenomen bij de middelste en hoogste van de drie onderzochte doseringen. Enkele laboratoriumwaarden, zoals cholesterol en leverenzymen werden ook veranderd door het toedienen van het middel. Daarnaast was er een lichte afname in de activiteit van een enzym van een type witte bloedcel dat betrokken is bij de reactie van het lichaam tegen infecties. Bovengenoemde effecten waren allen omkeerbaar.

Al deze waarden en daarnaast nog veel andere waarden zullen zorgvuldig onderzocht worden tijdens dit onderzoek door middel van herhaalde bloed- en urineverzameling voor laboratoriumwaarden, frequente hartfilmpjes (ECG’s) en vitale functies (bloeddruk, polsfrequentie en lichaamstemperatuur), frequente lichamelijke onderzoeken en het continu bijhouden van bijwerkingen.

Je dient er rekening mee te houden dat voorgenoemde bijwerkingen en eventuele andere, nog onbekende bijwerkingen, kunnen optreden tijdens het onderzoek. Bij de in dit onderzoek te gebruiken doseringen worden echter geen ernstige bijwerkingen verwacht.

Voorwaarden voor deelname

Je bent een gezonde man tussen de 18 en 50 jaar. Je kunt alleen aan het onderzoek meedoen als je niet rookt en niet gerookt hebt voor tenminste 1 jaar voorafgaand aan de voorkeuring.

Het onderzoek wordt onder gestandaardiseerde omstandigheden uitgevoerd. Het gebruik van eigen medicijnen, alcohol, gewone koffie en thee, cola, ‘powerdrinks’, chocolade(melk), grapefruit(sap) en tabak tijdens het onderzoek is niet toegestaan. Ook voorafgaand aan het onderzoek gelden hiervoor beperkingen. Wel toegestaan zijn cafeïne-vrije koffie en (kruiden)thee zonder cafeïne (ook wel theïne genoemd).

Alvorens je mag deelnemen aan het onderzoek, onderga je een medische keuring, die plaatsvindt binnen drie weken voor de start van het onderzoek.

Download PDF
meer informatie verberg informatie

Je kunt je aanmelden voor één van onderstaande groepen via de aanmeldknop onderaan de pagina

Groep B1

27 dec 2016 - 2 jan 2017

Verblijf

27 dec - 2 jan

Groep B2

29 dec 2016 - 4 jan 2017

Verblijf

29 dec - 4 jan

Groep C1

9 - 15 jan 2017

Verblijf

9 - 15 jan

Groep C2

11 - 17 jan 2017

Verblijf

11 - 17 jan

Groep D1

19 - 25 jan 2017

Verblijf

19 - 25 jan

Groep D2

21 - 27 jan 2017

Verblijf

21 - 27 jan

Groep E1

30 jan - 5 feb 2017

Verblijf

30 jan - 5 feb

Groep E2

1 - 7 feb 2017

Verblijf

1 - 7 feb

Groep G

19 jan - 7 feb 2017

Verblijf

19 jan - 7 feb

Groep H

9 - 28 feb 2017

Verblijf

9 - 28 feb

Groep I

2 - 21 mrt 2017

Verblijf

2 - 21 mrt

Andere geschikte onderzoeken

Bel mij terug

We bellen terug tijdens kantooruren binnen 3 werkdagen.

Bel mij terug
  • ?
  • ?